如果这是您的新闻稿,请单击此处!

骨髓癌研究现已扩展

CTI 生物制药公司今天宣布,美国食品和药物管理局 (FDA) 延长了帕克替尼新药申请 (NDA) 的审查期,用于治疗中危或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后)成人患者。或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF),基线血小板计数<50 × 109/L。 处方药使用者收费法 (PDUFA) 的行动日期已延长三个月至 28 年 2022 月 XNUMX 日。

打印友好,PDF和电子邮件

2021 年第二季度,FDA 授予 CTI 用于骨髓纤维化患者 NDA 的优先审查,PDUFA 日期为 30 年 2021 月 24 日。在产品标签讨论过程中,FDA 要求提供额外的临床数据,该数据已提交给该机构2021 年 XNUMX 月 XNUMX 日。 今天早些时候, FDA 通知公司,它认为数据提交构成对 NDA 的“重大修订”,因此 PDUFA 日期已延长三个月,以提供额外的时间来全面审查提交。 目前,CTI 尚未发现该应用程序存在任何重大缺陷。

Pacritinib 是一种新型口服激酶抑制剂,对 JAK2、IRAK1 和 CSF1R 具有特异性,但不抑制 JAK1。 根据 PERSIST-3 和 PERSIST-2 1 期和 PAC2 203 期临床试验的数据,NDA 被接受,重点是这些研究中招募的严重血小板减少症(血小板计数低于 50 x 109/L)患者每天两次接受 pacritinib 200 mg 的患者,包括未接受过一线治疗的患者和先前接触过 JAK2 抑制剂的患者。 在 PERSIST-2 研究中,在接受 pacritinib 200 mg 每天两次治疗的严重血小板减少症患者中,29% 的患者脾脏体积减少至少 35%,而接受最佳可用治疗的患者为 3% ,其中包括鲁索替尼; 23% 的患者的总症状评分降低了至少 50%,而接受最佳可用治疗的患者为 13%。 在接受帕克替尼治疗的同一组患者中,不良事件的级别通常较低,可通过支持性护理进行控制,并且很少导致停药。 血小板计数和血红蛋白水平也稳定下来。

骨髓纤维化是一种骨髓癌,会导致纤维瘢痕组织的形成,并可导致血小板减少和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。 在美国,大约有 21,000 名骨髓纤维化患者,其中 7,000 名患有严重的血小板减少症(定义为血小板计数低于 50 x109/L)。 严重的血小板减少症与较差的存活率和高症状负担有关,并且可能由于疾病进展或其他 JAK2 抑制剂(如 JAKAFI 和 INREBIC)的药物毒性而发生。

打印友好,PDF和电子邮件

关于作者

Linda Hohnholz,eTN编辑

Linda Hohnholz从她的职业生涯开始就一直在撰写和编辑文章。 她将这种与生俱来的热情运用于夏威夷太平洋大学,Chaminade大学,夏威夷儿童探索中心以及现在的TravelNewsGroup等地方。

发表评论