Hemab Therapeutics 是一家开发下一代治疗严重、服务不足的出血和血栓形成疾病的生物技术公司，今天公布了其主要候选药物 HMB-001，这是一种具有治疗 Glanzmann 血栓无力症 (GT) 和其他罕见出血性疾病潜力的新型双特异性抗体. 该公司在 001 年 2022 月 2 日至 4 日举行的 2022 年欧洲血友病和相关疾病协会虚拟大会上展示了 HMB-XNUMX 的有希望的临床前数据。
在会议上，Hemab 重点介绍了探索 HMB-001 在食蟹猴中的作用机制的研究数据以及来自 GT 患者的血小板实验。 体内皮下给药单剂量 HMB-001 显示内源性因子 VIIa (FVIIa) 的剂量依赖性积累，具有支持每周至每月一次给药的效果持久性。 TLT-1 是一种在损伤部位活化血小板表面发现的蛋白质，被证实存在于 GT 血小板上，并且发现 HMB-001 显着改善 FVIIa 促进 TLT-1 依赖的离体 GT 血小板聚集方式。
结合积累和活性增强，HMB-001 使内源性 FVIIa 的活性达到基于重组因子 VIIa (rFVIIa) 的临床经验被认为具有治疗效果的水平。 HMB-001 是一种双特异性抗体，一个臂结合 FVIIa 已经存在于患者的血流中（内源性），另一个臂结合 TLT-1 存在于活化的血小板表面； 这有效地，特别地，将 FVIIa 募集到活化的血小板表面。 结合 FVIIa 的手臂可防止身体将其分解，从而在几天内将血液中的可用浓度提高到新的更高稳态水平。 FVIIa的中性结合意味着它仍然是活跃的并且可以在形成止血栓中发挥作用。 通过用高浓度的 FVIIa（通过 TLT-1）靶向血管损伤部位的活化血小板，身体会产生足够的结构合理的构建块来形成健康的止血栓。
Hemab 与 Haemnet 合作，与医疗保健专业人员、患者、社区和其他利益相关者合作，通过研究、教育和交流改善出血性疾病患者的生活，Hemab 正在开始对 GT 患者的自然史研究，直至 2022 年初，以更好地了解出血的频率和类型、受影响的人数、疾病的变异性以及对生命和寿命的影响。
Hemab 将于 1 年底开始对 GT 患者进行 2/2022 期临床试验，以评估 HMB-001的安全性和有效性，最初与英国领先的 1 期临床研究公司 Richmond Pharmacology Ltd 合作。
从这篇文章中可以得到什么：
- Hemab 与 Haemnet 合作，与医疗保健专业人员、患者、社区和其他利益相关者合作，通过研究、教育和交流改善出血性疾病患者的生活，Hemab 正在开始对 GT 患者的自然史研究，直至 2022 年初，以更好地了解出血的频率和类型、受影响的人数、疾病的变异性以及对生命和寿命的影响。
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
