FDA 批准面部血管纤维瘤的新局部治疗

今天，TSC Alliance® 对美国食品和药物管理局 (FDA) 对 HYFTOR™ 的批准表示赞赏，这是 FDA 批准的首个针对患有结节性硬化症 (TSC) 的成人和 XNUMX 岁或以上儿童面部血管纤维瘤的局部治疗. 由 Nobelpharma America, LLC 制造的 HYFTOR™ 具有该特定适应症的孤儿药状态。      

TSC 联盟总裁兼首席执行官 Kari Luther Rosbeck 表示：“TSC 联盟非常欢迎这种针对血管纤维瘤的局部治疗方案。 “由于它们经常影响某人的外表并可能导致出血，因此这种治疗有可能真正减少这种表现对患有 TSC 的成人和儿童的影响。 我们感谢 Nobelpharma 对 TSC 社区的承诺。”

TSC 是一种罕见的遗传疾病，会导致包括皮肤在内的重要器官上或内形成非癌性肿瘤。 TSC引起的血管纤维瘤是小肿块，通常散布在面部中央，尤其是鼻子和脸颊，并且经常聚集在鼻子侧面的凹槽中。 血管纤维瘤通常比胡椒粒小，但它们可以长得更大。 它们可能是肤色、粉红色或红色。 血管纤维瘤见于大多数 5 岁以上的 TSC 患者，并且可能容易出血。 它们还可能对外表和自我形象产生不利影响，促使一些 TSC 患者避免社交场合。

“在 TSC 联盟的 2017 年外部主导的以患者为中心的药物开发会议上，我们直接从 TSC 患者那里听到面部出血风险如何影响他们参与积极运动的能力，” Steven L. Roberds 博士说，他是首席科学官TSC 联盟，“我们希望这款产品能够帮助更多的人过上更健康、更幸福的生活。”