糖尿病神经病变的基因治疗试验是下载次数最多的文章之一

Helixmith 今天宣布，他们的出版物“糖尿病神经病变的基因治疗：VM202（一种编码人类肝细胞生长因子的质粒 DNA）的随机、安慰剂对照 III 期研究”是临床和临床杂志下载次数最多的 10 篇文章之一。 2021 年的转化科学 (CTS)。CTS 是美国临床药理学与治疗学会 (ASCPT) 的官方出版物，重点介绍有助于将实验室发现与人类疾病诊断和治疗联系起来的原创研究。 西北大学神经病学教授 John Kessler 博士是这项研究的主要作者。 这是有史以来第一个针对疼痛进行的基因治疗第 3 阶段。 ASCPT 总编辑 Alethea Gerding 表示：“这篇文章的下载量已超过 3,000 次，这意味着它在全球范围内拥有广泛的读者群。 CTS的首要目标是成为转化科学的灯塔，像你这样的文章清楚地展示了转化科学的价值。”

在论文中，由 Helixmith Co. Ltd 开发的一种编码人类 HGF（肝细胞生长因子）基因的质粒 DNA VM202（donaperminogene seltoplasmid），作者报告称，在 VMDN-003b 中，肌肉内注射 VM202 可减轻疼痛超过 8在最后一个治疗周期后几个月，安全性和耐受性非常有利，与之前的研究一致。 VMDN-003b 和 II 期研究中最重要的临床发现之一是 VM202 在未使用普瑞巴林或加巴喷丁（DPN 领域最常用的两种药物）的受试者中更有效。

这些结果具有重要的临床意义，因为已知美国有超过 4.2 万人患有痛苦的 DPN，近 1.3 万患者被认为是难治的，这意味着目前可用的药物对他们不起作用（Painful Diabetic Neuropathy，GlobalData 2018） .

Helixmith 在美国启动了 DPN 的第二阶段 3 试验 REGAiN-1A (VMDN-003-2)，目标是在 2022 年底之前发布顶线结果。该公司计划启动 DPN 的第三阶段 3 2022年下半年。

CTS论文的要点

• VM202（donaperminogene seltoplasmid）是一种一流的、专有的、非病毒的、潜在的再生质粒 DNA 基因疗法，从非临床动物的角度来看。

• 疼痛性 DPN 的第 3 期研究分两部分进行，一期为期 9 个月（VMDN-003；3 名受试者），另一期延长 12 个月至 003 个月（VMDN-101b；XNUMX 名受试者）。

• VM202 的安全性和耐受性仍然非常有利，与之前的研究一致。

• 这些结果具有重要的临床意义，因为已知美国有超过 4.2 万人患有痛苦的 DPN，近 1.3 万患者因目前可用的药物对他们无效而难治。

关于糖尿病周围神经病变

痛苦的 DPN 是糖尿病的一种常见且使人衰弱的并发症，对生活质量、睡眠和情绪具有深远的负面影响。 目前的疗法是姑息性的，并不针对疼痛 DPN 的机制。 此外，症状缓解通常有限，许多 DPN 疼痛患者仍在使用阿片类药物。