该合作伙伴关系将利用 Skyline Therapeutics 的集成 AAV 基因治疗平台，该平台基于其专有的载体工程和设计技术以及制造能力，以开发创新基因疗法，重点是遗传扩张型心肌病 (DCM)，这是一组逐渐发展的破坏性疾病，没有有针对性的治疗选择。
根据该协议，BioMarin 和 Skyline Therapeutics 将在发现和研究方面进行合作，直至一项研究性新药申请 (IND)。 BioMarin 带来了基因治疗开发、心血管生物学和疾病遗传基础洞察方面的经验，Skyline 为此次合作贡献了其在开发基因治疗产品方面的专业知识，包括载体工程和设计技术以及制造能力。 每家公司都将通过在其预定区域内的临床开发来推进这些项目。
为支持合作项目的研发工作，Skyline Therapeutics 将收到一笔未公开的与签约相关的款项，包括预付款和 BioMarin 的股权投资，并有资格获得研发、监管和商业里程碑的预先指定付款。
BioMarin 将有权在其地区（包括美国、欧洲和拉丁美洲）将合作产生的治疗产品商业化，而 Skyline Therapeutics 将负责在亚太地区的商业化。 此外，Skyline Therapeutics 将有资格从 BioMarin 在其领土内获得未来销售的特许权使用费。
“我们很高兴地宣布，我们预计将在 Skyline 的 AAV 载体工程和设计创新方法与我们团队在创建和开发基因疗法方面的成熟专业知识之间进行富有成效的合作，”集团副总裁兼负责人 Kevin Eggan 说。研究和早期开发，来自 BioMarin。
“我们很高兴与 Skyline Therapeutics 合作解决扩张型心肌病的这些遗传形式。 这种合作加强了我们在心脏基因治疗方面的领导地位，并将我们的研发合作扩展到亚洲，那里有大量患者患有这些破坏性疾病，” BioMarin 公司和业务发展集团副总裁 Brinda Balakrishnan 说。 “我们期待促进这种合作，并为全球患者带来变革性药物。”
“扩张型心肌病是一种严重的心脏疾病，其中心肌的结构或功能异常会导致心律失常和心力衰竭等并发症，从而导致大量的发病率和死亡率。 Skyline Therapeutics 的首席科学官 Jay Hou 说：“许多基因的突变与 DCM 的发展以及该疾病的其他病因有关。” “我们与 BioMarin 的团队一起确定了许多与 DCM 相关的关键基因。 我们很高兴与 BioMarin 密切合作，并应用我们的 AAV 载体技术来研究这些新目标并为 DCM 患者开发新的治疗方法。”
“与 BioMarin 的合作利用了两家公司在基因疗法开发方面的能力。 Skyline Therapeutics 的首席执行官 Amber Cai 说：“我们与 BioMarin 团队的共同目标是共同努力开发治疗遗传性心血管疾病的疗法，以满足未满足的医疗需求。” “我们将共同利用基因疗法，通过疾病修饰的开拓性方法来治疗心血管疾病，这种方法可能会改变这些情况下的治疗范式。”
从这篇文章中可以得到什么：
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- 为支持合作项目的研发工作，Skyline Therapeutics 将收到一笔未公开的与签约相关的款项，包括预付款和 BioMarin 的股权投资，并有资格获得研发、监管和商业里程碑的预先指定付款。
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
