复发性急性淋巴细胞白血病的新临床试验

JW Therapeutics 宣布获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 的研究性新药 (IND) 批准，用于研究抗 CD19 自体嵌合抗原受体 T (CAR-T) 细胞免疫治疗产品 Carteyva®（relmacabtagene autoleucel injection）用于治疗患有复发性或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (r/r B-ALL) 的儿科和年轻成人患者。

B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）是儿科最常见的恶性肿瘤[1]。 B-ALL 患者对化疗药物的耐药性导致疾病复发和进展，以及复发后的存活率很差。 挽救性化疗可能是一种选择，但不足以治愈复发性或难治性侵袭性疾病。 由于挽救性化疗后反应差、缓解率低和复发率高，长期生存受到限制。 目前，r/r B-ALL 尚无标准有效的治疗方法。 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为一种有前途的策略应运而生，但长期存活率仍不能达到满意[2]。 治疗后疾病复发仍然是一个重大挑战，仍然迫切需要新的治疗方案来延长 r/r B-ALL 患者的长期生存期。

本研究（JWCAR029-006）是一项在中国开展的 I 期、开放标签、单臂、剂量递增研究，旨在评估 Carteyva ®在儿童和年轻成人 r/r 患者中的安全性、有效性和药代动力学特征B-ALL，并确定推荐的 II 期剂量 (RP2D)。