Sionna Therapeutics 今天宣布公司正式成立，并完成了 111 亿美元的 B 轮融资。 本轮融资由 OrbiMed 牵头，T. Rowe Price Associates, Inc.、Q Healthcare Holdings, LLC.（卡塔尔主权财富基金 QIA 的全资子公司）以及包括 TPG 的 RA Capital 在内的先前投资者参投。 Rise Fund、Atlas Venture 和囊性纤维化基金会。 迄今为止，Sionna 已经筹集了大约 150 亿美元。
Sionna 正在推进一条一流的小分子管道，旨在通过稳定 CFTR 的第一个核苷酸结合域 (NBD1) 来完全恢复 CF 中缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 蛋白的功能。 CF的主要原因是影响NBD508稳定性和CFTR功能的基因突变ΔF1。
在临床预测的体外 CF 模型中，Sionna 的 NBD1 靶向小分子与其他互补调节剂结合，已证明有可能使受 ΔF508 基因突变影响的 CFTR 蛋白的折叠、成熟和稳定性正常化。 这允许将 CFTR 适当地运输到细胞表面并正常调节离子和水的流动。 通过将 ΔF508 基因突变患者的 CFTR 功能完全恢复到没有 CF 的人的细胞水平，Sionna 的管道有可能为 CF 患者提供一流的疗效和最佳的临床益处。
“NBD1 是一个众所周知的研究靶点，但直到现在它一直被认为是不可成药的。 Sionna Therapeutics 总裁兼首席执行官 Mike Cloonan 说，基于我们在 NBD1 上的集中努力和持续进展，我们看到了绝大多数 CF 患者的 CFTR 功能正常化的潜力。 “我们在 Sionna 的使命是显着改善那些继续遭受 CF 带来的终生后果和负担的人们的健康和生活质量。 有了这笔资金、我们强大的财团以及我们经验丰富且才华横溢的团队，我们很高兴推出 Sionna，并专注于将第一批化合物从我们的差异化管道推进到临床。”
CF 是一种严重的、可能致命的遗传疾病，由 CFTR 基因突变引起，导致肺部和气道粘液积聚、胰腺功能受损和其他器官功能障碍，可能对健康和生活产生重大且通常严重的影响期望。 全世界有超过 100,000 名 CF 患者i,ii，估计其中 90% 的人患有 CFTR 的 NBD508 域内发生的基因突变 ΔF1。 这种突变导致 NBD1 在体温下展开并损害 CFTR 功能。 尽管目前获得批准的治疗方法可用，并且在 CFTR 内的其他目标方面取得了重大进展，但大多数 ΔF508 患者并未实现完整的 CFTR 功能。 NBD1 对于使 CFTR 的功能正常化以及在气道、消化系统和其他器官中产生健康、自由流动的粘液至关重要。
从这篇文章中可以得到什么：
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
