开创性治疗导致大多数人类疾病的疾病

Flagship Pioneering 今天推出了 Vesalius Therapeutics，一家专注于重新定义对导致 90% 人类疾病的疾病的理解和治疗的公司。 Flagship 最初承诺 75 万美元用于支持 Vesalius 平台的开发和新药的初始管道。 克里斯托弗·奥斯汀 (Christopher Austin) 医学博士曾担任美国国立卫生研究院 (NIH) 国家转化科学推进中心 (NCATS) 的创始主任，他将担任该公司的首席执行官。 Austin 博士于 2021 年 XNUMX 月加入旗舰公司，担任首席执行官兼合伙人。               

“治疗一些社会上最具破坏性的疾病的进展并没有尽可能快地发展，因为我们的行业没有正确地定义问题。 在 Flagship，我们意识到要解决这些问题，我们需要以不同的方式思考，”Flagship Pioneering 的执行合伙人、Vesalius 的联合创始人兼董事会主席 Doug Cole 医学博士说。 “Vesalius 的成立是为了从根本上重新调整我们看待、诊断和治疗生物技术在很大程度上忽视的常见疾病的方式。 我们相信，我们的方法将对我们治疗导致世界上 XNUMX% 的痛苦和死亡的疾病的能力产生变革性的影响。”

目前，影响全世界数百万患者的许多疾病具有单一诊断（例如糖尿病），其包含多种不同疾病，每种疾病影响具有不同生物学原因的不同患者群体。 这通常会导致独特的症状，这些症状是由与其他组中发现的驱动因素不同的遗传回路异常驱动的——这意味着今天共享诊断的患者实际上并非都患有相同的疾病。

Vesalius 的 DIAMOND 平台就像一个棱镜，使用人工智能和机器学习将患者分成具有治疗意义的组，以揭示临床表现背后的生物学。 DIAMOND 创建了专有的患者衍生实验系统，用于筛选和表征候选药物，以使这些电路恢复健康功能。 这种方法将揭示开发治疗以前难治性疾病的新途径。

奥斯汀博士评论说：“常见疾病不是单一的，它们实际上是多种遗传和生物学不同的疾病的群落，对患者的影响不同。 我们的 DIAMOND 平台使我们能够阐明这些已定义的患者群体并了解他们共同的生物学特性，从而为正确的患者群体提供正确的治疗方法。 通过根据患者的共同症状、遗传学和生物学特征来提取患者群体，我们相信我们可以提高成功开发针对流行疾病的药物的机会。 此外，通过使用专有的基于人体细胞的实验模型，我们的平台在测试新的治疗方案以最终改善患者生活方面非常有效。”

“如果我们要最终为一些社会最繁重的疾病开发有影响力的解决方案，我们需要有远大的想法和大胆的抱负，而克里斯作为 NIH 国家促进转化科学中心的创始主任近十年来的经历是完美的适合 Vesalius 的使命，”Flagship Pioneering 创始人兼首席执行官 Noubar Afeyan 博士说。 “他的战略愿景推动了转化科学的进步，极大地加速了许多转化药物的开发。 通过与国家人类基因组研究所和默克公司的合作，他在基因靶点发现方面也拥有丰富的经验，这与医疗保健领域的下一个重大挑战完美匹配。” 

Vesalius 在识别几种难治性疾病患者亚群中的遗传回路方面取得了重大进展，为其方法提供了概念验证，并为许多不同的治疗类别打开了大门。 该公司预计在未来两年内雇佣 200 多名员工，以支持其平台和项目的发展。