勃林格殷格翰今天公布了关键 II 期 Effisayil™ 1 试验的新数据，该试验在波士顿举行的 2022 年美国皮肤病学会 (AAD) 年会上公布。
最近发表在《新英格兰医学杂志》上的 Effisayil™ 1 试验显示，在使用 spesolimab 与安慰剂治疗后的第一周内，全身性脓疱型银屑病 (GPP) 发作的患者皮肤脓疱明显清除。 根据 AAD 提供的数据，这种效果持续了 12 周，发现 84.4% 的患者在 12 周的试验持续时间后没有可见的脓疱，81.3% 的患者皮肤透明/几乎透明。
“GPP 是一种不可预测、痛苦且可能危及生命的罕见皮肤病，没有可用的 FDA 批准的治疗方案，”阿拉巴马大学医学院皮肤病学系试验研究员兼主席 Boni Elewski 医学博士说。 “在今年的 AAD 年会上公布的研究结果表明，spesolimab 的疗效持续超过 12 周，进一步证明了 spesolimab 可以为患有 GPP 耀斑负担的患者带来快速益处。”
GPP 是一种罕见的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，与斑块状银屑病不同。 它的特点是疼痛、无菌的脓疱（非感染性脓疱）广泛爆发。 GPP 耀斑极大地影响一个人的生活质量，并可能导致严重和危及生命的并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症。
根据在 AAD 年会上提供的其他数据，在 spesolimab 治疗后第一周观察到的快速皮肤清除在患者亚组中基本一致，包括年龄、性别、种族和 IL-36 基因突变状态。 此外，在 spesolimab 治疗后，患者报告的与疼痛、疲劳、生活质量和皮肤症状相关的结果在一周内得到显着改善。
在 Effisayil ™ 1 试验中，第一周后接受 spesolimab 治疗的患者和接受安慰剂治疗的患者分别报告了 66% 和 56% 的不良事件。 spesolimab 组和安慰剂组分别有 17% 和 6% 的患者报告了感染（第一周时）。 6% 接受 spesolimab 治疗的患者报告了严重的不良事件（第一周）。 据报道，两名接受 spesolimab 的患者出现嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应。
勃林格殷格翰专业护理临床开发和医学事务副总裁 Matt Frankel 医学博士说：“有了这些额外的数据，我们正在更全面地了解 spesolimab 作为一种可能的首创治疗 GPP 患者。 . “GPP 对患者的生活产生重大影响，我们仍然致力于尽快将 spesolimab 带给患者。”
美国食品和药物管理局 (FDA) 接受了生物制品许可申请 (BLA) 并授予了 spesolimab 用于治疗 GPP 耀斑的优先审查。 FDA 已授予 spesolimab 用于治疗 GPP 的孤儿药物指定和 spesolimab 用于治疗成人 GPP 耀斑的突破性治疗指定。
