在队列 2 SARTATE™ 神经母细胞瘤治疗试验中接受治疗的第一位患者

Clarity Pharmaceuticals 是一家临床阶段放射性药物公司，开发下一代产品以满足肿瘤学日益增长的需求，该公司宣布已成功治疗其第 2 组 64Cu/67Cu SARTATE ™神经母细胞瘤治疗试验 (CL04) 的第一个参与者。剂量水平为 175MBq/kg 体重。              

在队列 2 完成后，Clarity 最近进展到 CL04 试验的队列 1，其中三名参与者接受了 67Cu SARTATE™ 治疗，剂量为 75MBq/kg 体重。 安全审查委员会评估了队列 1 中未发生剂量限制性毒性的数据，并建议将试验推进至队列 2，无需修改，将剂量增加到 175MBq/kg 体重。

Clarity 的执行主席 Alan Taylor 博士评论说：“我们非常高兴能够在美国的神经母细胞瘤治疗试验中为第 2 组中的第一位患者给药，该试验已于 1 年 2022 月成功完成第 1 组。第 2 组和第 2 组之间的管理活动增加1 在辐射敏感疾病（如神经母细胞瘤）中具有重要意义，与队列 2 相比，队列 1 的管理活动将增加一倍以上。我们期待在美国所有五个临床站点的队列 XNUMX 中继续招募，基于令人鼓舞的是来自队列 XNUMX 的初步数据，并进一步收集了 SARTATE ™产品在治疗患有神经母细胞瘤的儿童方面的诊断和治疗益处的证据。”

CL04 试验是针对高危神经母细胞瘤儿科患者的治疗诊断（诊断和治疗）试验（NCT04023331）。 这是一项多中心、剂量递增、开放标签、非随机、1/2a 期临床试验，在美国的五个临床地点进行了多达 34 名参与者。

神经母细胞瘤最常发生在 5 岁以下的儿童中，并在肿瘤生长并引起症状时出现。 它是出生后第一年最常见的癌症类型，约占儿童癌症死亡率的 15%。 高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的 45%。 高危神经母细胞瘤患者的 5 年生存率最低，为 40%-50%。

2020 年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 Clarity 两项孤儿药指​​定 (ODD)，一项是 64Cu SARTATE™ 作为神经母细胞瘤临床管理的诊断剂，一项是 67Cu SARTATE™ 作为神经母细胞瘤的治疗药物，作为以及这些产品的两个罕见儿科疾病名称 (RPDD)。 如果 Clarity 成功实现这两种产品的美国 FDA 新药申请，RPDD 可能允许公司获得总共两张可交易的优先审查凭证 (PRV)，最近的交易价格为每张凭证 110 亿美元。