批准治疗 ALS 的新研究

NeuroSense Therapeutics Ltd. 今天宣布，它已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，可以在健康成人受试者中启动 PrimeC 的药代动力学研究。 PrimeC 是一种新型缓释口服制剂，由两种 FDA 批准的药物（环丙沙星和塞来昔布）的独特固定剂量组合组成。 PrimeC 旨在协同靶向肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的几个关键机制，这些机制导致运动神经元退化、炎症、铁积累和 RNA 调节受损，从而可能抑制 ALS 的进展。     

PrimeC 被 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 授予孤儿药资格。 NeuroSense 完成了一项 IIa 期临床研究，该研究成功地达到了其安全性和有效性终点，包括减少功能和呼吸恶化以及 ALS 相关生物标志物的统计学显着变化，表明 PrimeC 的生物活性。 公司计划在 2 年第二季度启动一项 IIb 期双盲安慰剂对照跨国研究，该研究采用优化剂量和独特的升级配方。

药代动力学研究 (NCT05232461) 是一项 I 期开放标签、随机、单剂量、三治疗、三期交叉研究，以评估食物对 PrimeC 生物利用度的影响，并与共同给药的环丙沙星片剂的生物利用度进行比较和塞来昔布胶囊在美国的 12 名健康成人受试者中使用。

“我们 IIa 期临床研究的数据证实，PrimeC 是一种新型疗法，有可能帮助 ALS 患者并解决需要更有效治疗的 3 亿美元市场，”NeuroSense 首席执行官 Alon Ben-Noon 说。 “当我们准备在接下来的几个月内启动我们的 IIb 期研究时，我们在 FDA IND 下进行的药代动力学研究的目标是生成有关 PrimeC 生物利用度的更多数据，因为它与健康个体的食物摄入有关。 我们坚定地致力于改善 ALS 患者的生活，并为开发一种新的潜在治疗方法来解决这种复杂疾病而感到自豪。” 

NeuroSense 最近宣布了与波士顿马萨诸塞州总医院合作开发新型神经元衍生外泌体（NDEs）的第三阶段，以进一步确定 ALS 相关病理的生物学变化以及 PrimeC 对相关靶点的影响。 这项研究的结果预计将于 2 年第二季度发布。

NeuroSense 还在推进其候选药物 CogniC 的阿尔茨海默病项目和 StabiliC 的帕金森病项目。 临床前研究的数据预计将于 2 年下半年发布，在向 FDA 提交 IND 后，NeuroSense 预计将在 2022 年上半年启动这些适应症的临床研究。