Hoth Therapeutics , Inc .今天宣布了其新型癌症治疗药物 HT-KIT 的开发更新。 Hoth 的创新方法采用化学稳定的反义寡核苷酸通过移码 KIT mRNA 转录物来靶向原癌基因 KIT，具有单独或与靶向 KIT 信号传导的药物组合作为 KIT 靶向治疗剂的潜力，用于治疗KIT 相关的恶性肿瘤。
通过与北卡罗来纳州立大学赞助的科学研究协议，该团队在体外对肥大细胞白血病细胞使用 HT-KIT mRNA 移码方法，发现 KIT 蛋白表达、信号传导和功能降低。 使用 HT-KIT 治疗可在 72 小时内防止癌细胞生长并诱导细胞死亡。 在人源化肥大细胞白血病小鼠模型中，当 HT-KIT 诱导移码的 c-KIT mRNA 时，肿瘤生长和其他器官的浸润减少，肿瘤细胞死亡增加。
Hoth 已提交多项专利申请，以在全球范围内保护该知识产权。
“通过我们的 HT-KIT 药物，我们正在触发与多种侵袭性癌症有关的关键癌症信号，例如全身性肥大细胞增多症、肥大细胞白血病、胃肠道间质瘤和急性髓细胞白血病。 我们的方法通过靶向 mRNA 避免了与 KIT 突变相关的陷阱。 我们的下一轮临床前研究正在进行中，我们很高兴将这些结果用于我们计划在今年晚些时候与 FDA 举行的 Pre-IND 会议，”Hoth 首席执行官 Robb Knie 说。
HT-KIT 是一种新的分子实体，于 2022 年初被指定为治疗肥大细胞增多症的孤儿药。HT-KIT Hoth 与药明康德合作成功完成了 HT-KIT 原料药的制造可行性。
FDA 孤儿药物指定被授予治疗罕见医学疾病或影响美国不到 200,000 人的病症的研究疗法。 孤儿药地位为药物开发者带来好处，包括在药物开发过程中的帮助、临床成本的税收抵免、某些 FDA 费用的豁免和七年的批准后营销专营权。
