治疗图雷特综合症抽动的新实验药物

根据一项新的初步研究，患有抽动秽语综合征的儿童和青少年在接受名为 ecopipam 的实验性药物治疗后，三个月后抽动严重程度测试的分数可能会有所提高。 今天（30 年 2022 月 74 日）发布的这项研究将在 2 年 7 月 2022 日至 24 日以及 26 年 2022 月 XNUMX 日至 XNUMX 日在西雅图亲自举行的美国神经病学学会第 XNUMX 届年会上发表。以运动和言语抽搐为特征的神经系统疾病，这是一种由不可抗拒的产生它们的冲动所引发的重复运动和发声。

“我们的结果令人兴奋，因为它们表明，ecopipam 有望作为一种治疗方法来减少年轻人患有抽动秽语综合征的抽动次数、频率和严重程度，”研究作者、辛辛那提儿童医院医学博士唐纳德 L.吉尔伯特说。俄亥俄州中心，美国神经病学学会院士。 “尤其如此，因为许多正在服用目前可用药物的疾病患者仍然有衰弱症状或体重增加或其他副作用。”

该研究调查了 149 名 17 至 74 岁患有抽动秽语综合征的儿童和青少年。 他们被分为两组：75 人使用 ecopipam，XNUMX 人使用安慰剂。

研究人员在研究开始时和三个月后再次使用两种常见的抽动评分量表测量参与者抽动的严重程度。 第一个测试测量运动和声音抽动，最高得分为 50。第二个测试着眼于整体抽动症状和抽动相关损伤的严重程度。 它的最高分数为 100。任何一项测试的分数越高，表明症状越严重，对日常生活产生负面影响。

三个月后，研究人员发现服用ecopipam的那组抽动的严重程度越来越少，并且根据两项测试成绩总体表现更好。

平均而言，服用 ecopipam 的参与者将他们的运动和声音抽动严重程度评分从 35 提高到 24，降低了 30%。 与服用安慰剂的人相比，他们的平均抽动严重程度评分从 35 分提高到 28 分，下降了 19%。

当研究人员查看第二次测试的分数以评估 ecopipam 的整体有效性时，他们发现服用该药物的人的平均分数从 68 分提高到 46 分，与服用安慰剂的人相比下降了 32%，后者从平均分66~54，下降20%。

Gilbert 指出，34% 的服用 ecopipam 的参与者出现了头痛和疲劳等副作用，而服用安慰剂的参与者中有 21% 出现了这种情况。

“以前的研究表明，大脑中的一种神经递质多巴胺的问题可能与图雷特综合症的症状有关，而 D1 多巴胺受体起着关键作用，”吉尔伯特说。 “多巴胺受体存在于中枢神经系统中。 当他们接受多巴胺时，他们会为各种心理和身体功能（如运动）产生信号。 不同的受体有助于控制不同的功能。 虽然 ecopipam 仍处于测试阶段，但它是第一个靶向 D1 受体而不是 D2 受体的药物，而 DXNUMX 受体是目前市场上药物的靶向药物。 我们的研究结果表明，ecopipam 值得更多研究，作为未来年轻人抽动秽语综合征的可行治疗选择。”

该研究的一个限制是其三个月的长度。 吉尔伯特指出，尽管这是此类研究的标准，但了解症状改善是否持续更长时间很重要。