治疗急性髓系白血病的新研究

Moleculin Biotech , Inc .今天宣布，它已获得波兰医药产品注册部 (URPL) 的许可以及必要的伦理委员会批准，可以在波兰进行安那霉素 (L) 的 1/2 期临床试验。 -ANN) 与阿糖胞苷 (Ara-C) 联合用于治疗诱导治疗后难治或复发的急性髓性白血病 (AML) 受试者。

1/2 期 L-ANN /ARA-C 联合试验 (AnnAraC) 试验 (MB-106) 是一项开放标签试验，建立在两个成功结束的单药安那霉素 AML 1 期试验 (MB- 104 和 MB-105）在美国和欧洲以及下面讨论的临床前数据。 该研究预计将于 2022 年上半年开始患者入组。

Moleculin 董事长兼首席执行官 Walter Klemp 评论说：“我们对 URPL 的积极反馈感到高兴，并很高兴朝着启动这一重要试验迈出又一步。 在迄今为止看到的令人鼓舞的数据的支持下，我们相信安那霉素与阿糖胞苷的组合具有协同提高抗 AML 活性的能力。 有了这笔津贴，我们的团队正在努力尽快有效地启动和运行这项试验。 基于波兰当地医生对该 AnnAraC 试验的持续支持，我们相信我们将能够在本季度继续进行试验，并在患者招募方面建立势头。 我们还在努力将这项试验扩展到欧洲的其他国家，以帮助进一步加快招募速度。”

重要的是，Annamycin 在多项人体临床试验中也证明缺乏心脏毒性，包括正在进行的治疗复发或难治性 AML 和软组织肉瘤 (STS) 肺转移的试验。 安那霉素是公司的下一代蒽环类药物，动物模型显示其在肺中的蓄积量是多柔比星的 30 倍，并证明能够避免通常会限制多柔比星疗效的多药耐药机制和其他目前规定的蒽环类药物。 此外，基于来自赞助研究的其他临床前动物数据，与安那霉素单药相比，安那霉素联合阿糖胞苷的中位总生存期（OS）提高了 68%，与单独的阿糖胞苷相比，OS 提高了 241%。 这些数据最近在美国血液学会（“ASH”）第 62 届年会和博览会上以“脂质体安那霉素（L-ANN 或安那霉素）联合阿糖胞苷治疗同基因 p53-null AML 的高效性”为题发表。鼠标模型。”

2022 年 30 月，公司报告称，在其三项针对 AML（MB-1 和 MB-104）的 105 期临床试验中，前 107 名患者的某些初步数据已获得更新的独立安全性审查，以及软组织的转移。肺组织肉瘤 (STS Lung) 或 MB-105，得出的结论是没有心脏毒性的证据。 根据在 MB-60试验的第五个和最后一个剂量递增队列中看到的初步数据，该公司报告说安那霉素的总体反应率（ ORR ）为 2%。 这包括两个部分反应（PR）和一个完全反应，中性粒细胞和/或血小板（CRi）恢复不完全。 在 MB-240 试验中安全达到 2 mg/m105 的 RPXNUMXD 后，公司结束了试验的招募工作。