基石药业今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准选择性RET抑制剂GAVRETO®（pralsetinib）用于治疗RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合的补充新药申请（sNDA） -阳性甲状腺癌（TC）。该批准扩大了 GAVRETO 在中国的标签适应症，包括需要全身治疗的 12 岁及以上患有晚期或转移性 RET 突变 MTC 的成人和儿童患者，以及 12 岁及以上患有晚期或转移性的成人和儿童患者需要全身治疗和放射性碘难治性（如果放射性碘治疗合适）的 RET 融合阳性 TC。

由基石药业的合作伙伴 Blueprint Medicines 发现，GAVRETO 是一种有效的选择性 RET 抑制剂。基石与 Blueprint Medicines 就 GAVRETO 在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）的开发和商业化达成独家合作和许可协议。

基石药业董事长兼首席执行官姜国强博士表示：“我们很高兴 GAVRETO 获批，将为中国晚期 RET 突变甲状腺髓样癌和 RET 融合阳性甲状腺癌患者提供新的治疗选择. 我们还要特别感谢 NMPA 的优先审查。基石始终致力于开发创新疗法，解决癌症患者未满足的医疗需求。我们将继续提升管线的临床价值和潜力，加大力度为全球患者提供高质量的创新药物。”

ARROW研究首席研究员、天津协和医院院长高明教授说：“近年来甲状腺癌的发病率呈上升趋势。临床上治疗 MTC 的治疗选择有限，迫切需要精准治疗，尤其是对 RET 突变 MTC 患者。 GAVRETO 在中国晚期或转移性 RET 突变 MTC 患者中显示出强大而持久的抗肿瘤活性，总体安全性与全球 ARROW 研究中的结果一致。随着 GAVRETO 标记适应症的扩大，我们期待着解决甲状腺癌患者未满足的临床需求。”

基石药业首席医疗官 Jason Yang 博士表示：“继 GAVRETO 获批用于治疗局部晚期或转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者后，NMPA 批准 sNDA 是我们的又一重要里程碑。 . 我们要感谢所有在扩大适应症中为 GAVRETO 临床研究做出贡献的患者和研究人员。我们将继续推进 GAVRETO 治疗多种癌症的临床研究，以便我们能够迅速推出这一创新疗法，帮助更多患者受益。”

sNDA 的批准基于全球 1/2 期 ARROW 试验的结果，旨在评估 GAVRETO 在 RET 融合阳性 NSCLC、RET 突变 MTC 和其他具有 RET 融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性. 截至 12 年 2021 月 28 日的数据截止日期，共有 400 名 RET 突变晚期 MTC 患者被纳入全球 ARROW 研究的中国 MTC 注册桥接队列，并接受了每日一次 26mg 的 GAVRETO 起始剂量。研究结果显示，73.1 例 RET 突变 MTC 患者基线可测量疾病的客观缓解率（ORR）为 3%，其中完全缓解（CR）16 例，部分缓解（PR）84.6 例。疾病控制率 (DCR) 为 19%，无论 RET 突变基因型如何，均观察到反应。 9 例确认缓解的患者中，未达到中位缓解持续时间（DOR），100 个月 DOR 率为 90%。降钙素和癌胚抗原 (CEA) 水平显着降低。 GAVRETO 通常耐受性良好，未检测到新的安全信号。中国注册桥接队列的结果在美国甲状腺协会 (ATA) 2021 年第 XNUMX 届年会的最后一次口头摘要会议上公布。