Entrinsic Bioscience 及其被许可人 Nuvara Therapeutics 宣布，他们距离使用 RxAA 制剂作为治疗囊性纤维化 I 类突变患者的疗法又近了一步。 佛罗里达大学研究员、公司科学顾问委员会创始人兼主席 Sadasivan Vidyasagar 博士最近在费城举行的 2022 年实验生物学会议上分享了一种恢复气道阴离子分泌的替代方法。
Vidyasagar 和他的团队，包括来自 UF 和 Entrinsic Bioscience 的研究人员，证明 Nuvara 的 VS-009 配方可能对患有囊性纤维化 I 类突变以及 II 类和 III 类突变的患者有益。 该疗法可以单独使用或与其他疗法联合使用以改善氯化物的分泌。
Nuvara Therapeutics 执行主席 Stephen J. Gatto 祝贺 Astrid Grosche 和 Vidyasagar 博士团队的其他成员继续致力于推动评估呼吸道上皮功能的创新方法。
“我要感谢 Astrid、Vidyasagar 博士和他的团队的其他成员，他们不懈地致力于解决囊性纤维化中的 I 类突变，这种突变可以影响多达 18% 的 CF 人群，”Stephen J. Gatto 说。
“这两个摘要表明，使用定制的氨基酸配方可以在呼吸道上皮中进行离子通道操作，”Gatto 继续说道。 “离子通道功能障碍是许多疾病的核心，例如 CF 和粘液产生增加的疾病，包括哮喘和 COPD。 这些方法/治疗将使我们能够以最小的副作用在细胞水平上调节离子和水流入气道。
“仍有工作要做，但机会确实令人兴奋，可能代表通道病和相关疾病管理的突破，”加托说。
Vidyasagar 还展示了他的实验室开发的一种工具的海报，该工具可以更好地测量肠道蠕动以及管腔内压力、肌肉收缩和体液量变化的相互作用。
Nuvara Therapeutics 首席医学顾问 William Denman 博士说：“这两个摘要的独特之处在于它们显示了通过选择性氨基 SAA (RxAAs) 配方调节上皮跨膜蛋白 (eTMP) 的能力。” “这为在基本细胞水平上进行有效、无毒的治疗打开了大门，无论病因如何。”
Denman 博士继续说道，“现在可以针对个体通道和疾病确定和定制未来的治疗方法——真正的个性化医疗。 需要做更多的工作，但这可能允许在细胞水平上跨疾病谱的治疗选择，而副作用最小。”
Entrinsic Bioscience 是一家 UF 初创公司，位于 UF Innovate | 在阿拉楚阿的 Sid Martin Biotech 加速发展。 该公司正在开发用于临床补水、肠道健康、过敏和皮肤护理的全天然、无葡萄糖配方。
从这篇文章中可以得到什么：
- Vidyasagar 和他的团队的其他成员孜孜不倦地致力于解决囊性纤维化的 I 类突变，这种突变可能影响高达 18% 的囊性纤维化人群。”
- “仍有工作要做，但这个机会确实令人兴奋，可能代表着通道病和相关疾病管理的突破，”。
- Vidyasagar 还展示了他的实验室开发的一种工具的海报，该工具可以更好地测量肠道蠕动以及管腔内压力、肌肉收缩和体液量变化的相互作用。
