Clarivate Plc 是一家提供信息和见解以加快创新步伐的全球公司，今天宣布发布其年度 Drugs to Watch™ 报告，确定进入市场或在 2022 年推出关键适应症的药物，预计这些药物将在2026. 利用科睿唯安的数据和洞察力，分析师确定了七种后期实验疗法，他们预测这些疗法将在五年内实现超过 1 亿美元的年销售额。这些治疗涵盖了非常多样化的治疗领域，从影响全球数千万患者的阿尔茨海默病 (AD)、哮喘和 2 型糖尿病 (T2DM) 等疾病，到转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 等罕见疾病，等等。

该报告还对关键的 COVID-19 疫苗和疗法以及值得关注的关键治疗开发领域进行了深入分析，例如细胞和基因疗法、CRISPR、由人工智能和机器学习驱动的药物发现、RNA 和靶向癌症疗法. 此外，该报告还审查了因美国专利于 2022 年到期而面临仿制药竞争的重磅药物和生物制剂。

驾驭全球医疗保健环境变得越来越复杂，发现、开发和商业化改变患者生活的成功疗法可能具有挑战性，尤其是在当今前所未有的时代。 Drugs to Watch 报告重点介绍了有望改善患者预后并为下一代创新药物提供资金的实验性治疗方法。通过适应、即兴和众包解决方案，这些有前途的治疗方法背后的公司正在推进一系列广泛的创新治疗候选者——利用其相关治疗领域的深厚专业知识和长期战略，为这些疾病寻求治疗解决方案。

在已经获得批准或准备获得批准的新药和生物制剂中，科睿唯安已经确定了七种治疗方法，它认为这些治疗方法可能在未来五年内达到重磅炸弹的地位。 2022 年值得关注的药物包括：

• 阿达格拉西布， 由 Mirati Therapeutics Inc 和 Zai Lab Limited 开发——这种期待已久的靶向治疗可能是具有 KRASG12C 突变的结直肠癌 (CRC) 患者的第一个此类治疗选择，这些患者在历史上几乎没有治疗选择。 KRAS 癌蛋白的常见变体传统上被认为是难治的药物靶点，这使得 KRAS 抑制剂对突变阳性实体瘤患者的预测进入如此巨大。

• 法瑞昔单抗， 由 Roche 和 Chugai Pharmaceutical 开发——对于患有糖尿病性黄斑水肿 (DME) 或湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的患者，faricimab 提供了一种可能更方便的选择，因为它的使用频率平均低于护理标准. 作为第一个在眼科领域推出的双特异性抗体，它也有可能比目前的护理标准更有效，尽管迄今为止的数据表明它并不劣于护理标准。 Faricimab 是第一个治疗 DME 和湿性 AMD 的双重 VEGF/Ang-2 抑制剂（也是整个眼科治疗领域的第一个双特异性 MAb）。

• Lecanemab， 由卫材和百健公司开发，以及来自礼来公司的 donanemab——在这个服务不足的市场中，抗 Aβ MAbs lecanemab 和 donanemab 将紧随美国 FDA 加速批准 ADUHELM 用于治疗广告。 Lecanemab 和 donanemab 可以提供差异化的临床特征，预计将于 3 年底开始报告的 2022 期结果可能会支持这一点。跨临床试验的数据表明，充分暴露于最佳剂量的抗 Aβ MAb 治疗可能在临床上有效公元早期。

• 特泽佩鲁单抗， 由安进（Amgen）和阿斯利康（AstraZeneca）开发——Tezepelumab 是一种潜在的改变游戏规则的药物，适用于吸入皮质类固醇（目前的护理标准）不能很好地控制哮喘的非 TH2 或 TH2 低哮喘患者。如果获得批准，它将成为该患者群体的一流生物制剂。 Tezepelumab 可能是治疗严重 TH2 低哮喘的一线生物制剂，也是现有疗法不太成功的高 TH2 哮喘患者的治疗选择。

• 替西帕肽， 由礼来 (Eli Lilly) 和公司开发 – Tirzepatide 在不断增长的患者群体中提供了领先的体重减轻减少和血糖控制改善，这有可能降低 2 型糖尿病 (T2DM) 相关并发症的发生率。一种比现有疗法更有效地解决体重减轻和血糖控制的新疗法可能对患者的预后有很大好处。

• Vutrisiran， 由 Alnylam Pharmaceuticals 开发——对于一种有很多未满足需求的进行性疾病，这种药物带来了疗效、总体上有利的安全性以及改善的给药方式，这将有利于患者的生活质量。这一患者群体几乎没有治疗选择，尤其是对于那些具有野生型 ATTR 的患者。这种药物不仅进入了一个整体服务相对不足的市场，而且与市场上其他 ATTR 特异性药物相比，它的给药更方便。

科睿唯安生命科学和医疗保健思想领导力全球负责人 Mike Ward 表示：“虽然制药和生物技术公司在过去两年中投入了大量智力资本来应对 COVID-19 带来的挑战，但它们也继续利用新技术来创造为患有不良或目前无法治愈的疾病的患者提供选择的药物，这些疾病仍然是一个重大的医疗负担。今年的药物观察精选以及技术观察选择突出了作为制药和生物技术领域核心的强大创新，并将在未来为患者提供更好的结果。”

尽管 COVID 大流行在许多方面扰乱了制药行业，从供应链崩溃导致的关键部件短缺 1 到临床试验延迟 2，制药和生物技术公司仍在继续推动医学的重大进步。制药商在开发有助于个性化药物的技术方面取得了长足的进步。监管机构对新技术和方法持开放态度，并渴望解决很少或没有治疗方法的疾病。然而，对于公司而言，证明其价值以赢得市场认可并使患者能够使用它们仍然至关重要。