2021 年第二季度，FDA 授予 CTI 用于骨髓纤维化患者 NDA 的优先审查，PDUFA 日期为 30 年 2021 月 24 日。在产品标签讨论过程中，FDA 要求提供额外的临床数据，该数据已提交给该机构2021 年 XNUMX 月 XNUMX 日。今天早些时候， FDA 通知公司，它认为数据提交构成对 NDA 的“重大修订”，因此 PDUFA 日期已延长三个月，以提供额外的时间来全面审查提交。目前，CTI 尚未发现该应用程序存在任何重大缺陷。

Pacritinib 是一种新型口服激酶抑制剂，对 JAK2、IRAK1 和 CSF1R 具有特异性，但不抑制 JAK1。根据 PERSIST-3 和 PERSIST-2 1 期和 PAC2 203 期临床试验的数据，NDA 被接受，重点是这些研究中招募的严重血小板减少症（血小板计数低于 50 x 109/L）患者每天两次接受 pacritinib 200 mg 的患者，包括未接受过一线治疗的患者和先前接触过 JAK2 抑制剂的患者。在 PERSIST-2 研究中，在接受 pacritinib 200 mg 每天两次治疗的严重血小板减少症患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受最佳可用治疗的患者为 3% ，其中包括鲁索替尼； 23% 的患者的总症状评分降低了至少 50%，而接受最佳可用治疗的患者为 13%。在接受帕克替尼治疗的同一组患者中，不良事件的级别通常较低，可通过支持性护理进行控制，并且很少导致停药。血小板计数和血红蛋白水平也稳定下来。

骨髓纤维化是一种骨髓癌，会导致纤维瘢痕组织的形成，并可导致血小板减少和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。在美国，大约有 21,000 名骨髓纤维化患者，其中 7,000 名患有严重的血小板减少症（定义为血小板计数低于 50 x109/L）。严重的血小板减少症与较差的存活率和高症状负担有关，并且可能由于疾病进展或其他 JAK2 抑制剂（如 JAKAFI 和 INREBIC）的药物毒性而发生。

从这篇文章中可以得到什么：

The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.